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    近日，國家衛(wèi)生計生委宣布成立罕見病診療與保障專家委員會，工作職責為研究提出符合我國國情的罕見病定義和病種范圍，組織制定罕見病防治有關技術規(guī)范和臨床路徑，對罕見病的預防、篩查、診療、用藥、康復及保障等工作提出建議。

　　此次罕見病診療與保障專家委員會的成立，既是國家對民間愈來愈強烈的“關注罕見病”呼聲的響應，也是關注罕見病從民間轉向官方的突破。多位專家對《醫(yī)藥經濟報》記者表示，此次國家衛(wèi)計委明確提出制定符合我國國情的罕見病定義和病種范圍，將使未來一系列保障措施的制定擁有參考依據(jù)。

　　罕見病不是簡單醫(yī)學問題

　　盡管中華醫(yī)學會醫(yī)學遺傳學分會曾定義罕見病為患病率五十萬分之一或發(fā)病率萬分之一（指新生兒發(fā)病率），但這種僅從學術角度考量的定義并未獲得中國官方的承認。罕見病發(fā)展中心（CORD）主任黃如方在接受采訪時表示，“罕見病的定義并非簡單的醫(yī)學問題，涉及社會保障、經濟水平等多個層面的問題。”如何在學術、經濟、倫理之間尋求一個平衡點成為一大難題，也造成了罕見病定義乃至法律“千呼萬喚難出來”的尷尬現(xiàn)狀。

　　據(jù)了解，目前全球已知的罕見病種類達7000種，中國已發(fā)現(xiàn)的有5781種，但在全球可用的378種有效罕見病藥物中，中國僅有不到100種。作為負責藥學和藥品供應保障的專家委員會成員之一，軍事醫(yī)學科學院毒物藥物研究所副所長鐘武教授告訴本報記者，“針對罕見病，特別是兒童罕見病，我國應首先解決罕見病治療藥物的可及性和可獲得性（即經濟性），一方面鼓勵國內企業(yè)和研發(fā)機構對國外已批準的藥物（如美國FDA或歐盟EMA批準）進行快速追蹤研究，如有藥物相關知識產權問題可通過與國外藥企談判合作，獲得專利授權或者鼓勵專利挑戰(zhàn)實現(xiàn)罕見病藥物的國產化，必要時也可以考慮強制許可（專利法第50條規(guī)定，為了公共健康目的可授予專利藥品強制許可）。另一方面，也要針對亟待建立的中國罕見病譜，從源頭上進行創(chuàng)新，研制具有完全自主知識產權的創(chuàng)新藥物，實現(xiàn)個體化精準治療的長期目標。”

　　北京大學藥學院藥事管理與臨床藥學系主任史錄文教授認為，對于患病人數(shù)達到一定數(shù)量、診療手段比較成熟、醫(yī)療體系能夠提供完整保障的罕見病，可以參照麻醉藥品、精神藥品的管理模式，以“清單制”給予罕見病患者相應的保障。

　　事實上，我國部分省市已在罕見病保障政策方面邁出了舉足輕重的一步。2012年，青島市首次明確將罕見病納入大病醫(yī)療保障體系，實現(xiàn)了罕見病醫(yī)療保障制度從無到有。截至2015年上半年，青島市納入門診大病保障的罕見病種類達到20種。自今年1月1日起，浙江省將戈謝氏病、漸凍癥和苯丙酮尿癥納入罕見病醫(yī)療保障范圍，而這三種疾病均屬于上述“可防可治可負擔”類型的罕見病。

　　 “浙江省進一步從省級層面明確了部分罕見病的醫(yī)療保障，覆蓋的人群更廣，數(shù)量更多，對其他省市起到了積極的示范作用。”這也正是黃如方長期以來倡導的“地方先行”模式的體現(xiàn)，即經濟條件較好、整體醫(yī)保壓力不大、具有前瞻意識的省市首先在罕見病醫(yī)療保障方面進行積極的探索。黃如方指出，“上海、北京這些具有象征意義的城市如果能夠身先士卒，罕見病醫(yī)保政策就會有全面開花的可能性。”

　　多部門共同努力是關鍵

　　記者注意到，國家衛(wèi)計委于2015年3月成立了兒童用藥專家委員會。同年，國家衛(wèi)計委、國家發(fā)改委、工信部、人社部、國家食品藥品監(jiān)管總局、國家中醫(yī)藥管理局聯(lián)合發(fā)布《關于保障兒童用藥的若干意見》，國家食藥監(jiān)管總局藥品審評中心配套出臺了《臨床急需兒童用藥申請優(yōu)先審評審批品種評定的基本原則》與首批擬優(yōu)先審評品種名單。

　　多位專家告訴記者，兒童用藥領域積累的政策經驗對于后續(xù)罕見病保障政策制定具有借鑒意義。“防止罕見病不單單是一個群體或者部門的戰(zhàn)斗，從國家層面協(xié)調各個機構，并出臺相應的政策，對于推進罕見病事業(yè)發(fā)展尤為關鍵。”

　　據(jù)了解，多位業(yè)內專家曾呼吁國家成立罕見病專屬的行政機構，整合罕見病診療、報銷、救助等多個領域。對此，南京應諾醫(yī)藥董事長鄭維義博士說：“罕見病政策的真正突破需要衛(wèi)計委、發(fā)改委、藥監(jiān)局、人社部等相關部門的協(xié)同合作。”

　　在國務院2015年發(fā)布的《關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》中，罕見病用藥再一次被列入加快審評審批名單。不過，有專家指出，加快罕見病用藥審評審批在管理層面仍存在諸多基礎性問題，比如如何加快審評、加快審評的標準有哪些、如何處理罕見病藥品審評與其他審評之間的關系等。未來具體細則的出臺可能會參考上述兒童用藥的部分政策。

　　值得注意的是，在2015年FDA批準的45個新藥中，孤兒藥多達21個。得益于政策上的利好，罕見病藥物研發(fā)在歐美等發(fā)達國家越來越熱。在鄭維義看來，鼓勵中國企業(yè)研發(fā)孤兒藥，還需從創(chuàng)新藥的鼓勵政策和準入制度上著手整體布局，“企業(yè)只有獲得經濟上的回報才有可能投入更多的精力，尤其是在罕見病藥物研發(fā)上，希望國家能出臺更有利于罕見病藥物發(fā)展的政策。”

　　記者在采訪中獲悉，國家應急防控藥物工程技術研究中心、國家戰(zhàn)略性藥品創(chuàng)新及產業(yè)化平臺已把罕見病列為重要任務之一，從包括新藥發(fā)現(xiàn)、轉化醫(yī)學在內的全產業(yè)價值鏈進行了部署?？萍疾恐卮髮ｍ椧舱I備將若干罕見病作為重要研究領域。史錄文指出，“重大新藥創(chuàng)制”項目中已經包含了部分罕見病用藥。此外，最新發(fā)布的2016年國家自然科學基金項目指南也特別提到“鼓勵研究人員關注人體各系統(tǒng)罕見病的發(fā)病機制和防治基礎研究”。